Potrzebnych 16 mln na terapię. 5-letni Bruno choruje na dystrofię mięśniową Duchenne’a

Na uzbieranie tej astronomicznej kwoty rodzice chłopca mają rok. Lek może zostać podany tylko do 6 roku życia – Pojawił się lek, który zatrzymuje tę chorobę. To jest terapia genowa – nowość. Lek jest dostępny tylko w Stanach Zjednoczonych. Przedstawiony nam plan terapii na miejscu, która trwa 4 miesiące. Dawka leku jest jednorazowa, ale kolejne trzy miesiące dziecko musi być na obserwacji, ponieważ terapie genowe mają skutki uboczne – mówi mama Bruna Joanna Osłowska.

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a jest chorobą śmiertelną i długo pozostawała nieuleczalna.

– Jest to choroba postępująca. Niestety nieodwracalna, powodująca osłabienie mięśni. Obserwując takiego pacjenta widzimy, że powoli staje się on coraz bardziej niepełnosprawny. Jest chorobą śmiertelną, pacjentom osłabiają się również mięśnie oddechowe i ich życie dobiega końca – mówi doktor Paweł Lewek z Zakładu Medycyny Rodzinnej Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.