Te leki zwalczają przyczynymukowiscydozy

Jak powiedział wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski-wramach programu pacjenci otrzymają leki Kaftrio, Oxlumo, a także pierwszą i jedyną terapię dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a.- Udało się zakończyć negocjacje z firmą, która jest właścicielem właściwie wszystkich leków wykorzystywanych w mukowiscydozie – powiedział Maciej Miłkowski. – Producent ma jedyne leki zwalczające przyczyny w tej chorobie i pierwsze, które uzyskały rejestrację. Pierwsza rejestracja najnowszego leku, który jest najbardziej skuteczny odbyła się w drugiej połowie 2020 roku. Teraz właśnie zakończyliśmy negocjacje. Dotyczyły całego zakresu portfolio firmy. Są to trzy technologie lekowe ukierunkowane w zależności od wieku i poszczególnych wskazań medycznych – dodał wiceminister zdrowiaMaciej Miłkowski.

Zobacz też: Powstała Poradnia Chorób Rzadkich w Centralnym Szpitalu Klinicznym Uniwersytetu Medycznego w Łodzi [ZDJĘCIA]

Posłuchaj i dowiedz się więcej:

Koszty refundowania nowoczesnych terapii to pół miliarda rocznie

Terapie znacznie zmienią życie pacjentów – mówi Katarzyna Walicka-Serzysko z Centrum Leczenia Mukowiscydozy. – To leki przełomowe iprzyczynowe, stosowane w leczeniu tej choroby. Do tej pory leczyliśmy mukowiscydozę tylko objawowo. Czyli nasze postępowanie polegało na zmniejszeniu objawów choroby, na leczeniu powikłań. Obecnie mamy możliwość leczenia przyczynowego – dodaje Katarzyna Walicka-Serzysko.

Przemysław Marszałek z Mukokoalicji, którego córka choruje na mukowiscydozę,przypomina z jakimi wyborami mierzyli się do tej pory pacjenci i ich rodziny. – Aby zdobyć ten lek, chorzy musieli żebrać w internecie. Innym sposobem był wyjazd i emigracja za granicę. Wiele polskich rodzin musiało wyjechać do Niemiec, do Skandynawii, aby tam ten lek otrzymywać – podkreśla Przemysław Marszałek.

Według szacunków resortu zdrowia, z terapii skorzysta około tysiąca pacjentów, których leczenie będzie kosztować pół miliarda złotych rocznie.

IAR/

Przeczytaj: Leczenie rzadkiej choroby Fabry’ego refundowane w całej Unii Europejskiej poza Polską